Il existe un type rare et très agressif de sclérose latérale amyotrophique (ELA) de l'apparence précoce contre laquelle un médicament expérimental, Table dans un petit groupe de patients, il a réussi à apporter certaines améliorations.
Une équipe de l'Université Columbia (USA) publie Le lancet Données d'une série de cas de douze patients traités par cette thérapie, Ulefnersen, dont l'un a eu une récupération fonctionnelle « sans précédent », selon les mots du chercheur Neil Shneider, qui signe l'article.
Bien que la plupart des patients symptomatiques de la série n'aient pas survécu à leur maladie agressive, le scientifique a déclaré que «apparemment, plusieurs bénéficiaient d'un traitement. La progression de sa maladie a ralenti Et, en conséquence, ils ont vécu plus longtemps. «
Le médicament a été testé avec une forme rare d'ELA causée par Une mutation dans un gène appelé fusqui est responsable de 1 et 2% de la maladie, mais qui provoque certaines des formes les plus agressives et commence chez les adolescents et les jeunes adultes.
L'université a rapporté que deux des patients montraient un « Réponse notable. » Une jeune femme traitée depuis la fin de 2020 a récupéré la capacité de marcher sans aide et de respirer de manière autonome. Elle est Le plus jeune patient Aquejada de cette variante qui a vécu plus de temps avec la maladie.
Le deuxième patient, Un homme d'environ 30 ansC'était asymptomatique au début du traitement, mais les tests ont indiqué que les symptômes devraient apparaître bientôt. En trois ans, il n'a développé aucun symptôme et une activité électrique anormale de ses muscles s'est améliorée.
En général, après six mois de traitement, les patients en série ont connu un diminution allant jusqu'à 83% d'une protéine appelée neurofilament léger, un biomarqueur des lésions nerveuses.
Ces réponses montrent que, « Si vous intervenir à l'avance Et l'objectif approprié est recherché au bon moment du cours de la maladie, il est possible non seulement de ralentir sa progression, mais aussi d'investir certaines des pertes fonctionnelles « , a déclaré Shneider.
La série de cas a également montré que Le médicament est sûr et bien tolérésans effets indésirables graves qui y sont liés.
Il y a actuellement un Essais cliniques dans le monde entier Dirigé par Shneider, qui a déclaré s'attendre à « avec impatience ces résultats », ce qui pourrait conduire à l'approbation de l'Ulefnersen.
Le médicament a été testé pour la première fois il y a six ans chez un seul patient, après avoir obtenu l'autorisation du American Food and Drug Administration (FDA) Pour les programmes d'accès élargis (utilisation compatissante).
Depuis lors, Au moins 25 personnes l'ont reçu dans le monde entier Tous dans ces types de programmes, y compris la douzaine de patients décrits dans l'article de Lancet.
